Sarepta Therapeutics 已獲得美國食品藥物管理局（FDA）批准，恢復運送其基因治療藥物 Elevidys，此前因安全疑慮而曾暫停出貨。這項逆轉決定，對於公司以及患有杜興氏肌肉萎縮症（DMD）的病患而言，都是重大的發展。杜興氏肌肉萎縮症是一種罕見且嚴重的肌肉消耗性疾病，主要影響年幼男孩。

這次暫停最初是因為接連發生數起不良事件，包括三名患者在接受 Elevidys 或高度相關基因治療後，因急性肝衰竭而過世。因應這些事件，FDA 要求 Sarepta 停止出貨，並暫停正在進行的臨床試驗，以全面評估潛在風險。審查重點在於確保 Elevidys 的安全性，特別是該基因治療近期才獲得針對可行走 DMD 患者的擴大批准。

經過詳細討論和數據審查後，FDA 決定允許 Sarepta 恢復出貨 Elevidys，但僅限於特定患者。該療法目前僅限於可行走的 DMD 病患，主管機關對於無法行走的患者，仍維持限制並加強額外監管。預期 Sarepta 還將進一步展開研究，更嚴密地監測肝功能，以及確認療法的長期安全性。FDA 強調其保護病患安全的承諾，並表示若出現新的風險，將可能採取進一步監管措施。

Elevidys 重返市場的消息受到許多病友團體的歡迎，也推動了 Sarepta 股價大幅上揚。儘管情勢出現正面發展，目前情況依然充滿變數，FDA 與 Sarepta 都會持續調查並監測與基因治療有關的不良事件。投資人、患者及醫療專業人員都將密切觀察 Sarepta 如何因應持續升高的安全與監管要求。